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Dr. Jack Roth Director del Departamento de Cirugía Toráxica y Cardiovascular |
La terapia génica fue concebida originalmente como una técnica para tratar pacientes con trastornos monogénicos hereditarios. Estos pacientes recibirían una copia normal del gen defectuoso para ser expresado en sus células y producir una proteína normal. Reconociendo que este método de tratamiento radicalmente nuevo requeriría ser controlado, los Institutos Nacionales de la Salud (National Institutes of Health) establecieron el Comité Asesor sobre DNA Recombinante (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC) para ofrecer supervisión científica de todos los ensayos clínicos sobre terapia génica. El RAC y la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA, por su sigla en inglés) realizan una crítica rigurosa de los problemas científicos y de seguridad relacionados con la terapia génica clínica.
La mayoría de los ensayos clínicos con terapia génica han involucrado a pacientes con cáncer debido a que muchos genes defectuosos están potencialmente implicados en el cáncer y a que la expresión del gen normal en la célula cancerosa detiene el crecimiento celular o conduce a su muerte. Para lograr esto, solo se requiere una expresión del gen de corta duración. Para transportar el gen normal, estos ensayos usan frecuentemente viruses defectuosos para que no puedan ocasionar enfermedades. Estos ensayos clínicos están entre los más seguros que se hayan realizado en pacientes de cáncer. No han habido muertes asociadas con la administración de agentes de terapia génica en cientos de pacientes, y la tasa de sucesos adversos graves es menor del 5%, por lo cual la seguridad es muy superior a la observada en los ensayos clínicos iniciales con agentes de quimioterapia.
Entre las preocupaciones expresadas cuando comenzaron estos ensayos clínicos estaba la posibilidad de que el virus o gen mutase o de que el virus fuera transmitido del paciente a otros. Amplios estudios han mostrado que ninguno de estos hechos ocurre. Lamentablemente, existe una muerte asociada con la terapia génica. Sucedió en un ensayo clínico no relacionado con el cáncer, en el cual el vector fue inyectado en el hígado del paciente, el cual se enfermó como consecuencia del trastorno genético subyacente. La muerte del paciente fue causada probablemente por una respuesta inflamatoria provocada por las proteínas virales. En otro ensayo, dos lactantes que estaban bajo terapia génica por inmunodeficiencia combinada grave (SCID, por su sigla en inglés) contrajeron leucemia. El mecanismo responsable de esta ocurrencia tal vez implicó la integración del vector retroviral cerca de un gen que, cuando es activado, puede causar proliferación celular en asociación con el transporte del gen, lo cual puede tener el potencial de causar cáncer en células que se dividen rápidamente. Ambos niños fueron tratados exitosamente de leucemia y han sido curados de SCID por la terapia génica. Estos lamentables sucesos llevaron a discusiones y estudios exhaustivos que, es de esperar, han contribuido a mejorar la seguridad de todos los ensayos clínicos de terapia génica en el futuro.
A pesar de que intentamos lo mejor, pueden ocurrir hechos imprevistos con cualquier agente bajo estudio, y la incidencia de éstos en futuros ensayos no puede ser predicha. No obstante, la terapia génica contra el cáncer tiene, hasta la fecha, uno de los mejores perfiles de seguridad de cualquier tratamiento anticanceroso.Si desea más información sobre este tema o si tiene preguntas acerca de los tratamientos, programas o servicios del M. D. Anderson, llame a la Línea de Información (800) 392-1611 (en los Estados Unidos) o al (713) 792-3245 (en Houston y afuera de los Estados Unidos).
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